Nel 2006, una bambina di appena quattro anni, colpita da un neuroblastoma, un tumore aggressivo tipico dell’età pediatrica, resistente alle cure tradizionali, si è sottoposta a una terapia sperimentale con CAR-T, una tecnica innovativa basata su linfociti T modificati geneticamente. Oggi, quella bambina è una donna adulta che da 19 anni è libera dal cancro.
Il caso, pubblicato su Nature Medicine, riguarda un tumore solido, un ambito in cui le CAR-T hanno tradizionalmente incontrato difficoltà. Finora, questa terapia ha avuto risultati straordinari contro tumori del sangue come leucemie e linfomi, ma l’efficacia contro i tumori solidi è stata limitata.
Come riportato da Focus, le CAR-T sono cellule del sistema immunitario ingegnerizzate per riconoscere specifici bersagli tumorali e attaccarli in modo mirato. Le cellule vengono prelevate dal paziente, modificate in laboratorio e reintrodotte nell’organismo per potenziare la risposta immunitaria contro il tumore.
Il trial, condotto con CAR-T di prima generazione, ha coinvolto 10 pazienti con neuroblastoma recidivante. Tra loro, una seconda persona ha vissuto 9 anni senza malattia, ma il suo stato attuale è sconosciuto. Le altre 9 purtroppo non hanno avuto esiti positivi, mostrando come l’efficacia della terapia sia ancora imprevedibile, forse influenzata da fattori genetici, dalla durata della presenza delle CAR-T nell’organismo o dalle caratteristiche specifiche del tumore.
Un altro gruppo di 8 bambini a rischio di recidiva ha ricevuto il trattamento nonostante fosse in remissione. Di questi, 5 erano ancora liberi dalla malattia 10-15 anni dopo. Non è chiaro se il merito sia delle CAR-T o se la malattia fosse già stata debellata prima, ma il dato suggerisce la possibilità di impiegare questa terapia anche in fasi meno avanzate del tumore.
Questo risultato segna un passo importante nella battaglia contro i tumori solidi. Le CAR-T non sono ancora la soluzione definitiva ma, al momento, si distinguono come una terapia estremamente promettente nell’ambito della lotta al cancro.
